摘要:基因治疗（Gene Therapy）是一种通过向患者体内引入正常基因、编辑缺陷基因或调控基因表达来治疗或预防疾病的生物医学技术。其核心策略包括基因替代、基因编辑（如CRISPR-Cas9、碱基编辑）和基因沉默（如siRNA）。递送系统分为病毒载体（AAV、慢病毒、腺病毒）和非病毒载体（脂质纳米颗粒、电穿孔）。应用领域涵盖单基因遗传病（如脊髓性肌萎缩症、囊性纤维化）、癌症（如CAR-T细胞疗法、溶瘤病毒）、传染病（如HIV、乙肝）及心血管疾病。尽管面临免疫原性、脱靶效应和成本等挑战，基因治疗已取得[阅读全文]

摘要:基因治疗的现状和前景基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine）治疗镰形细胞贫血和β-地中海贫血，目的是使5-氮胞苷抑制甲基化酶，让已关闭的γ基因（胎儿及新生儿期的珠蛋白β基因簇的成员）开放，使之大[阅读全文]